第1章：全球基因治療行業(yè)技術(shù)發(fā)展情況
1.1 基因治療相關(guān)概念及特點
1.1.1 基因治療相關(guān)概念
（1）基因的概念
（2）基因檢測的概念
（3）基因治療的概念
（4）本報告關(guān)于基因治療的行業(yè)和市場分類
1.1.2 基因治療技術(shù)特點
1.1.3 基因治療制品相關(guān)監(jiān)管制度
（1）國際監(jiān)管制度
（2）國內(nèi)監(jiān)管制度
1.2 全球基因治療行業(yè)技術(shù)進展
1.2.1 基因治療基本過程
1.2.2 基因治療涉及主要技術(shù)
（1）RNAi治療
（2）基于mRNA的基因治療
（3）以CAR-T為首的過繼性離體免疫細胞療法
（4）病毒載體為首的在體的DNA療法
1.2.3 基因治療技術(shù)研發(fā)現(xiàn)狀
1.2.4 基因治療技術(shù)最新發(fā)展動態(tài)
1.3 全球基因編輯技術(shù)進展情況
1.3.1 基因編輯技術(shù)發(fā)展歷程
1.3.2 基因編輯技術(shù)的重要意義
1.3.3 基因編輯技術(shù)研發(fā)現(xiàn)狀
1.3.4 基因編輯技術(shù)竟爭情況
1.3.5 基因編輯技術(shù)應(yīng)用前景
1.4 全球基因治療技術(shù)專利情況
1.4.1 全球基因治療專利分析
1.4.2 中國基因治療專利分析
（1）專利公開數(shù)量
（2）專利申請人構(gòu)成
（3）熱門技術(shù)領(lǐng)域
1.5 基因治療技術(shù)案例分析
1.5.1 基因插入技術(shù)案例
（1）Gendicine （今又生）
（2）Glybera
（3）Imlygic
（4）Strimvelis
（5）Kymriah
（6）Yescarta
（7）Luxturna
（8）Zolgensma
（9）Zynteglo
1.5.2 基因干擾技術(shù)案例
（1）Macugen
（2）Kynamro
（3）Exondys 51
（4）Spinraza
（5）Defitelio
1.6 基因治療技術(shù)面臨的挑戰(zhàn)
1.6.1 基因治療技術(shù)開發(fā)難點
（1）高效安全的遞送系統(tǒng)是限制基因治療技術(shù)的最大瓶頸
（2）基因治療產(chǎn)品提高量產(chǎn)數(shù)量和效率是獲取產(chǎn)品價格優(yōu)勢重點
1.6.2 基因治療技術(shù)應(yīng)用推廣難點
（1）倫理問題
（2）安全問題
（3）價格問題
第2章：全球基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及前景分析
2.1 全球基因治療行業(yè)發(fā)展綜述
2.1.1 全球基因治療行業(yè)發(fā)展歷程
（1）前兩個十年：初期探索
（2）第三個十年：火熱開展
（3）第四個十年：螺旋上升
（4）第五個十年：迎來曙光
2.1.2 全球基因治療行業(yè)生命周期
2.1.3 基因治療的意義分析
2.2 全球基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀
2.2.1 全球基因治療行業(yè)發(fā)展概況
（1）基因治療產(chǎn)品開發(fā)數(shù)量不斷增加
（2）基因療法正朝商業(yè)化方向發(fā)展
（3）頭部制藥通過并購入局基因治療市場
（4）罕見病為主要應(yīng)用領(lǐng)域
（5）基因修飾（GM）細胞為主要研究產(chǎn)品類別
2.2.2 全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模
2.2.3 全球基因治療行業(yè)融資情況
2.2.4 全球基因治療行業(yè)竟競爭分析
（1）企業(yè)競爭分析
（2）區(qū)域競爭分析
2.2.5 全球基因治療商業(yè)化進程
2.2.6 全球基因治療行業(yè)價格情況
2.3 美國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀
2.3.1 美國基因治療監(jiān)管組織架構(gòu)
2.3.2 美國基因治療行業(yè)法律法規(guī)體系
2.3.3 美國基因治療行業(yè)競爭分析
2.3.4 美國基因治療行業(yè)商業(yè)化進程
2.4 歐盟基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀
2.4.1 歐盟基因治療監(jiān)管組織架構(gòu)
2.4.2 歐盟基因治療行業(yè)法律法規(guī)體系
2.4.3 歐盟基因治療行業(yè)競爭分析
2.4.4 歐盟基因治療行業(yè)商業(yè)化進程
2.5 日本基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀
2.5.1 日本基因治療監(jiān)管組織架構(gòu)
2.5.2 日本基因治療行業(yè)法律法規(guī)體系
2.5.3 日本基因治療行業(yè)競爭分析
2.5.4 日本基因治療行業(yè)商業(yè)化進程
2.6 全球基因治療行業(yè)市場前景及趨勢
2.6.1 全球基因治療行業(yè)市場前景
2.6.2 全球基因治療行業(yè)發(fā)展趨勢
第3章：中國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及前景分析
3.1 基因治療市場環(huán)境分析
3.1.1 基因治療行業(yè)政策環(huán)境分析
3.1.2 基因治療行業(yè)經(jīng)濟環(huán)境分析
（1）中國GDP增長情況
（2）居民收入增長情況
（3）居民醫(yī)療保健支出分析
（4）中國宏觀經(jīng)濟展望
3.1.3 基因治療行業(yè)社會環(huán)境分析
（1）人口總量增長
（2）人口老齡化
（3）居民疾病患病率情況
3.1.4 基因治療行業(yè)技術(shù)環(huán)境分析
3.1.5 基因治療行業(yè)所處環(huán)境總結(jié)
3.2 中國基因治療行業(yè)發(fā)展歷程分析
3.3 中國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀
3.3.1 中國基因治療行業(yè)發(fā)展概況
（1）新增企業(yè)數(shù)量快速增長
（2）風(fēng)險資本加大基因治療行業(yè)投資
（3）CAR-T療法行業(yè)火熱，基因療法發(fā)展均勻但尚未有表現(xiàn)突出企業(yè)
3.3.2 中國基因治療行業(yè)市場規(guī)模
3.3.3 中國基因治療行業(yè)商業(yè)化進程
3.3.4 中國基因治療行業(yè)價格分析
3.3.5 中國基因治療行業(yè)竟爭分析
3.4 中國基因治療行業(yè)經(jīng)營模式分析
3.5 中國基因治療行業(yè)市場前景與趨勢分析
3.5.1 中國基因治療行業(yè)發(fā)展前景
3.5.2 中國基因治療行業(yè)發(fā)展趨勢
（1）體內(nèi)基因編輯是基因治療未來的方向之一
（2）基因治療CDMO有望迎來爆發(fā)增長
第4章：基因治療行業(yè)應(yīng)用市場及前景分析
4.1 基因治療在罕見病領(lǐng)域的應(yīng)用分析
4.1.1 基因治療在罕見病領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)狀況
4.1.2 基因治療在罕見病領(lǐng)域的應(yīng)用現(xiàn)狀
4.1.3 基因治療在罕見病領(lǐng)域的應(yīng)用規(guī)模
4.1.4 基因治療在罕見病領(lǐng)域的應(yīng)用競爭情況
4.1.5 基因治療在罕見病領(lǐng)域的應(yīng)用挑戰(zhàn)
4.1.6 基因治療在罕見病領(lǐng)域的應(yīng)用展望
4.2 基因治療在癌癥（腫瘤）領(lǐng)域的應(yīng)用分析
4.2.1 基因治療在癌癥領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)狀況
4.2.2 基因治療在癌癥領(lǐng)域的應(yīng)用現(xiàn)狀
4.2.3 基因治療在癌癥領(lǐng)域的應(yīng)用規(guī)模
4.2.4 基因治療在癌癥領(lǐng)域的應(yīng)用競爭情況
4.2.5 基因治療在癌癥領(lǐng)域的應(yīng)用挑戰(zhàn)
4.2.6 基因治療在癌癥領(lǐng)的應(yīng)用展望
4.3 基因治療在心血管疾病領(lǐng)域的應(yīng)用分析
4.3.1 基因治療在心血管疾病領(lǐng)域的技術(shù)研發(fā)狀況
4.3.2 基因治療在心血管疾病領(lǐng)域的應(yīng)用現(xiàn)狀
4.3.3 基因治療在心血管疾病領(lǐng)域的應(yīng)用規(guī)模
4.3.4 基因治療在心血管疾病領(lǐng)域的應(yīng)用競爭情況
4.3.5 基因治療在心血管疾病領(lǐng)域的應(yīng)用挑戰(zhàn)
4.3.6 基因治療在心血管疾病領(lǐng)的應(yīng)用展望
4.4 基因治療在其他疾病的應(yīng)用分析
4.4.1 基因治療在結(jié)核病領(lǐng)域的應(yīng)用分析
4.4.2 基因治療在視網(wǎng)膜及視神經(jīng)疾病領(lǐng)域的應(yīng)用分析
4.4.3 基因治療在神經(jīng)肌肉疾病領(lǐng)域的應(yīng)用分析
4.4.4 基因治療在肝衰竭領(lǐng)域的應(yīng)用分析
4.4.5 基因治療在艾滋病領(lǐng)域的應(yīng)用分析
第5章：基因治療行業(yè)重點企業(yè)分析
5.1 基因治療行業(yè)國際重點企業(yè)分析
5.1.1 Novartis諾華
（1）企業(yè)概況
（2）企業(yè)經(jīng)營情況分析
（3）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局分析
（4）企業(yè)兼并重組分析
5.1.2 Biogen渤鍵
（1）企業(yè)概況
（2）企業(yè)經(jīng)營情況分析
（3）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局分析
（4）企業(yè)兼并重組動態(tài)
5.1.3 Spark Therapeutics
（1）企業(yè)概況
（2）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局分析
（3）企業(yè)兼并重組動態(tài)
5.1.4 Bluebird bio藍鳥生物
（1）企業(yè)概況
（2）企業(yè)經(jīng)營情況分析
（3）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局分析
5.1.5 Amgen安進
（1）企業(yè)概況
（2）企業(yè)經(jīng)營情況分析
（3）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局分析
（4）企業(yè)兼并重組動態(tài)
5.1.6 GSK葛蘭素史克
（1）企業(yè)概況
（2）企業(yè)經(jīng)營情況分析
（3）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局分析
（4）企業(yè)兼并重組動態(tài)
5.1.7 Pfizer輝瑞
（1）企業(yè)概況
（2）企業(yè)經(jīng)營情況分析
（3）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局分析
（4）企業(yè)兼并重組動態(tài)
5.2 基因治療行業(yè)國內(nèi)重點企業(yè)分析
5.2.1 和元生物技術(shù)（上海）股份有限公司
（1）企業(yè)發(fā)展簡介
（2）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局
（3）企業(yè)基因治療技術(shù)水平
（4）企業(yè)基因治療應(yīng)用進展
（5）企業(yè)融資歷程
5.2.2 深圳賽百諾基因技術(shù)有限公司
（1）企業(yè)發(fā)展簡介
（2）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局
（3）企業(yè)基因治療技術(shù)水平
（4）企業(yè)基因治療應(yīng)用進展
5.2.3 博雅輯因（北京）生物科技有限公司
（1）企業(yè)發(fā)展簡介
（2）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局
（3）企業(yè)基因治療技術(shù)水平
（4）企業(yè)基因治療應(yīng)用進展
（5）企業(yè)融資歷程
5.2.4 北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司
（1）企業(yè)發(fā)展簡介
（2）企業(yè)經(jīng)營情況分析
（3）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局
（4）企業(yè)基因治療技術(shù)水平
（5）企業(yè)基因治療應(yīng)用進展
（6）企業(yè)融資歷程
5.2.5 深圳信立泰藥業(yè)股份有限公司
（1）企業(yè)發(fā)展簡介
（2）企業(yè)經(jīng)營情況分析
（3）企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局
（4）企業(yè)基因治療技術(shù)水平
（5）企業(yè)基因治療應(yīng)用進展
（6）企業(yè)融資歷程
第6章：中國基因治療投資現(xiàn)狀與建議
6.1 基因治療行業(yè)投資特性分析
6.1.1 基因治療行業(yè)投資壁壘分析
（1）資金壁壘
（2）技術(shù)壁壘
（3）人才壁壘
（4）運營管理壁壘
6.1.2 基因治療行業(yè)投資風(fēng)險分析
（1）藥品研發(fā)風(fēng)險
（2）技術(shù)風(fēng)險
（3）現(xiàn)階段基因治療的倫理風(fēng)險
（4）銷售風(fēng)險
6.2 基因治療行業(yè)投資現(xiàn)狀分析
6.2.1 行業(yè)投資規(guī)模
6.2.2 投資輪次分布
6.2.3 投資領(lǐng)域分布
6.2.4 行業(yè)投資案例匯總
6.3 基因治療行業(yè)投資前景與建議
6.3.1 基因治療行業(yè)驅(qū)動因素分析
6.3.2 基因治療行業(yè)投資機會分析
（1）著重CRISPR基因編輯技術(shù)開發(fā)實現(xiàn)彎道超車
6.3.3 基因治療行業(yè)投資建議
（1）尋求合作研發(fā)、協(xié)同創(chuàng)新，重點打造1-2個基因治療藥物
（2）及早展開國內(nèi)專利布局，構(gòu)建有效專利群
（3）營造良好的產(chǎn)業(yè)環(huán)境，促進國內(nèi)外共同研發(fā)，促進產(chǎn)學(xué)研合作研發(fā)
（4）增加企業(yè)融資渠道，推動企業(yè)上市
圖表目錄
圖表1：離體/在體基因治療示意圖
圖表2：基因治療產(chǎn)品按照技術(shù)方式分類
圖表3：基因治療主要病毒載體比較
圖表4：基因治療與傳統(tǒng)藥物治療對比
圖表5：不同國家基因治療監(jiān)管制度對比
圖表6：基因治療機制
圖表7：siRNA與miRNA的工作原理
圖表8：mRNA藥物結(jié)構(gòu)特點及其發(fā)揮功效的作用流程
圖表9：mRNA藥物應(yīng)用優(yōu)勢
圖表10：傳統(tǒng)疫苗、DNA與mRNA疫苗三種疫苗比較
圖表11：CAR-T療法機制示意圖
圖表12：質(zhì)粒DNA的構(gòu)建
圖表13：截至2022年2月全球開展細胞治療產(chǎn)品臨床試驗分布情況（單位：項）
圖表14：截至2022年2月全球開展基因治療產(chǎn)品臨床試驗分布情況（單位：項）
圖表15：第一代基因編輯技術(shù)ZFN作用原理
圖表16：第二代基因編輯技術(shù)TALEN作用原理
圖表17：第三代基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9作用原理
圖表18：單堿基基因編輯技術(shù)（BE）作用原理
圖表19：第一、二、三代基因編輯技術(shù)及BE基因編輯技術(shù)優(yōu)缺點及應(yīng)用對比
圖表20：國外基因編輯頭部企業(yè)
圖表21：國內(nèi)基因編輯領(lǐng)先企業(yè)
圖表22：截至2022年2月全球基因治療相關(guān)專利分布情況（單位：%）
圖表23：2010-2021年中國基因治療專利公開數(shù)量（單位：項）
圖表24：截至2022年2月中國基因治療專利申請TOP10（單位：項）
圖表25：截至2022年2月基因治療相關(guān)專利申請類別TOP20（單位： %）
圖表26：針對mRNA的遞送方式
圖表27：全球基因治療發(fā)展歷程
圖表28：全球基因治療行業(yè)所處生命周期
圖表29：截至2020年底全球細胞及基因療法臨床試驗所處階段分布（單位：%）
圖表30：1988-2020年提交的基因治療項目IND申請數(shù)量（單位：項）
圖表31：學(xué)術(shù)機構(gòu)及商業(yè)贊助機構(gòu)提交的IND變化趨勢
圖表32：近五年基因治療行業(yè)重大并購事件
圖表33：按治療領(lǐng)域劃分的所有正在進行的IND申請的分布情況（單位：%）
圖表34：2020-2025年按治療類別劃分的全球細胞和基因治療市場份額分布情況（單位：%）
圖表35：1988-2020年按產(chǎn)品類別提交的IND應(yīng)用分布情況（單位：%）
圖表36：2018-2024年全球細胞及基因治療市場規(guī)模（單位：億美元）
圖表37：2018-2021年全球細胞及基因治療行業(yè)融資規(guī)模（單位：億美元）
圖表38：2021年全球細胞及基因治療行業(yè)融資類型分布情況（單位：億美元）
圖表39：2021年全球細胞及基因治療行業(yè)IPO及后續(xù)融資TOP 10（單位：億美元）
圖表40：全球基因治療主要企業(yè)
圖表41：全球基因治療企業(yè)競爭格局
圖表42：截至2022年2月在clinical trial網(wǎng)站登記的基因治療臨床試驗方案區(qū)域分布（單位：項）
圖表43：截至2021年上半年全球細胞和基因治療研發(fā)公司數(shù)量分布（單位：家）
圖表44：細胞和基因治療銷售市場分布（單位：%）
圖表45：全球基因治療產(chǎn)品上市情況
圖表46：全球基因治療產(chǎn)品上市情況
圖表47：已上市的基因治療產(chǎn)品費用（單位：萬元）
圖表48：基因治療費用與患者人數(shù)的關(guān)系（每年）
圖表49：各國對基因治療支付模式的嘗試
圖表50：FDA負責細胞和基因治療產(chǎn)品評估的部門-CBER
圖表51：FDA法律法規(guī)指南框架
圖表52：美國人體細胞與基因治療相關(guān)指南
圖表53：美國FDA對細胞和基因治療產(chǎn)品的監(jiān)管模式
圖表54：美國前十大藥企均已布局基因治療領(lǐng)域
圖表55：截至2022年2月5日FDA審批通過的細胞和基因治療產(chǎn)品
圖表56：歐盟先進醫(yī)療產(chǎn)品監(jiān)管組織架構(gòu)圖
圖表57：歐盟先進醫(yī)療產(chǎn)品相關(guān)法律法規(guī)體系
圖表58：歐洲前十大藥企9/10已布局基因治療領(lǐng)域
圖表59：歐盟基因治療產(chǎn)品上市時間
圖表60：日本細胞和基因治療產(chǎn)品相關(guān)法律法規(guī)體系
圖表61：日本細胞與基因治療產(chǎn)品的雙軌制監(jiān)管模式
圖表62：Anges基因治療產(chǎn)品簡介
圖表63：截至2022年2月基因治療行業(yè)政策匯總
圖表64：2010-2021年中國GDP增長走勢圖（單位：萬億元，%）
圖表65：2010-2021年中國城鎮(zhèn)居民和農(nóng)村居民人均可支配收入情況（單位：元，%）
圖表66：2007-2021年城鄉(xiāng)居民人均醫(yī)療保健支出情況（單位：元）
圖表67：2022年中國主要經(jīng)濟指標增長及預(yù)測（單位：%）
圖表68：2011-2020年中國人口數(shù)量情況（單位：億人）
圖表69：2000-2020年我國65歲及以上人口占比情況（單位：%）
圖表70：2019-2020年部分地區(qū)城市居民主要疾病死亡原因構(gòu)成（單位：%）
圖表71：3.1.5 基因治療行業(yè)所處環(huán)境總結(jié)
圖表72：2013-2022年中國基因治療相關(guān)企業(yè)新增注冊數(shù)量（單位：家）
圖表73：截至2021年2月中國基因治療相關(guān)企業(yè)區(qū)域分布TOP10（單位：家）
圖表74：2018-2021年中國細胞和基因治療行業(yè)市場規(guī)模（單位：億元）
圖表75：國內(nèi)基因治療產(chǎn)品上市情況
圖表76：國內(nèi)批準上市的基因治療產(chǎn)品價格
圖表77：國內(nèi)主要企業(yè)基因治療業(yè)務(wù)布局
圖表78：國內(nèi)企業(yè)基因治療產(chǎn)品研發(fā)情況
圖表79：國內(nèi)主要從事細胞和基因治療外包CDMO的企業(yè)
圖表80：2022-2027年中國細胞和基因治療行業(yè)市場規(guī)模預(yù)測（單位：億元）
圖表81：基因治療在罕見病領(lǐng)域應(yīng)用潛在市場規(guī)模（單位：%，億元）
圖表82：基因治療在罕見病領(lǐng)域應(yīng)用主要企業(yè)
圖表83：CAR-T在血液瘤領(lǐng)域應(yīng)用潛在市場規(guī)模（單位：%，億元）
圖表84：基因治療在癌癥領(lǐng)域應(yīng)用主要企業(yè)
圖表85：心血管基因治療的潛在靶點
圖表86：CAD和PAD進行的基因治療臨床試驗
圖表87：HF進行的基因治療臨床試驗
圖表88：基因治療在心血管疾病應(yīng)用進展
圖表89：中國心血管疾病患者人數(shù)（單位：萬人）
圖表90：諾華公司（Novartis AG）基本信息表
圖表91：2018-2021年諾華營業(yè)收入（單位：百萬美元）
圖表92：截至2021年諾華主要兼并重組事件匯總
圖表93：Biogen發(fā)展歷程
圖表94：2018-2021年Biogen營收情況（單位：百萬美元）
圖表95：Biogen主要兼并重組事件
圖表96：Spark Therapeutics推出或研發(fā)中的基因治療
圖表97：2018-2021年Bluebird bio營業(yè)收入（單位：百萬美元）
圖表98：Amgen發(fā)展歷程
圖表99：2018-2021年Amgen營收情況（單位：百萬美元）
圖表100：Agmen主要并購事件
圖表101：葛蘭素史克（Glaxo Smith Kline）基本信息表
圖表102：2018-2021年葛蘭素史克營收情況（單位：百萬英鎊）
圖表103：葛蘭素史克主要并購事件
圖表104：輝瑞制藥（Pfizer）基本信息表
圖表105：2018-2021年輝瑞營收情況（單位：百萬美元）
圖表106：輝瑞主要并購事件匯總
圖表107：和元生物技術(shù)（上海）股份有限公司基本信息
圖表108：和元生物技術(shù)（上海）股份有限公司基因治療業(yè)務(wù)簡析
圖表109：和元生物技術(shù)（上海）股份有限公司技術(shù)平臺優(yōu)勢
圖表110：和元生物技術(shù)（上海）股份有限公司融資歷程
圖表111：深圳市賽百諾基因技術(shù)有限公司基本信息
圖表112：博雅輯因（北京）生物科技有限公司基本信息
圖表113：博雅輯因（北京）生物科技有限公司四大基因編輯平臺
圖表114：博雅輯因（北京）生物科技有限公司融資歷程
圖表115：北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司基本信息
圖表116：2017-2021年北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司主要經(jīng)濟指標分析（單位：萬元）
圖表117：2017-2021年北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司盈利能力分析（單位：%）
圖表118：2017-2021年北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司運營能力分析（單位：次）
圖表119：2017-2021年北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司償債能力分析（單位：%，倍）
圖表120：2017-2021年北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司發(fā)展能力分析（單位：%）
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